EL ABORDAJE DE LAS ENFERMEDADES RARAS HEMATOLÓGICAS

Dentro del amplísimo número de enfermedades raras, las enfermedades raras hematológicas, que afectan a menos de una persona por cada 100.000 habitantes, y que son tratadas por hematólogos cuentan también con un amplio espectro. Así podemos citar a diversas enfermedades hematológicas raras como las Hemoglobinopatías: Alfa y Beta Talasemia, Anemia de Células Falciformes, Enfermedad de la Hemoglobina D o M, Hemoglobinopatía de Tom River, Hemoglobinosis C o E y Metaglobinemia adquirida o hereditaria.

En este encuentro nos vamos a referir a todas ellas en su conjunto y, particularmente a la Hemofilia, un trastorno hemorrágico hereditario en el cual la sangre no se coagula de manera adecuada, y la Púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP), una microangiopatía trombótica rara, que puede poner en riesgo la vida del paciente y se caracteriza por presentar anemia hemolítica, trombocitopenia grave e isquemia tisular.

Hoy vamos a debatir sobre la naturaleza de los medicamentos para estas enfermedades y los modelos de gestión de fármacos de alto impacto. Vamos a evidenciar cómo ha cambiado la vida de estos pacientes.

Los objetivos de este encuentro son: mostrar las necesidades no cubiertas en estas patologías, conocer el estado del arte de la investigación sobre las enfermedades raras hematológicas y la defensa de los incentivos a los MMHH.

En este sentido, pretendemos que tanto las agencias y entes reguladores y financiadores de estos tratamientos, como los profesionales sanitarios, los pacientes y los medios de comunicación participen del conocimiento generado y puesto de manifiesto en este encuentro, tomen conciencia de las oportunidades que se nos ofrecen y tomen la decisión de trabajar por la solución de los problemas planteados.

 

Regístrese

Patrocinadores principales: 
Patrocinadores: 
Moderadores: 
Ignacio Para Rodríguez-Santana

Presidente de la Fundación Bamberg

Ignacio Lopez Balboa

Patrono de la Fundación Bamberg. Doctor en Medicina. Especialista en cirugía cardíaca. Ex secretario del Consejo Asesor del Ministerio de Sanidad.

Ponentes: 
Raquel Tapia

Directora general, Sanofi Genzyme Iberia

Raquel Yotti Álvarez

Directora General del ISCII

Jorge Capapey

Presidente de la Asociación española de laboratorios de medicamentos huérfanos y ultra huérfanos, AELMHU

Manuel Posada

Director del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras, ISCIII

Maria Eva Mingot-Castellano

Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla

Juan Carrión Tudela

Presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras

Teresa Chavarría Jiménez

Directora General de Investigación, Docencia y Documentación. Estrategia de Terapias Avanzadas. Comunidad de Madrid

Dolores Fraga Fuentes

Subdirectora de Calidad y Medicamentos del Ministerio de Sanidad

Daniel-Aníbal García Diego

Presidente de la Federación Española de Hemofilia, FEDHEMO

María Jesús Lamas

Directora de la Agencia Española de Medicamentos y productos Sanitarios, Aemps

Francesc Palau

Coordinador Científico de la Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud (SNS)

Manuel Pérez

Presidente de la Fundación MEHUER de Medicamentos

Arantxa Catalan

Responsable de Public Affairs España

Juan Luis Steegmann Olmedilla

Diputado en el Congreso de los Diputados. Doctor en Medicina por la Universidad Autónoma de Madrid.

Elvira Velasco

Portavoz de Sanidad del grupo popular en el Congreso de Diputados

Carmen Andrés Añón

Portavoz adjunta GPS de Sanidad del Congreso de Diputados

Agenda: 

Jueves 6 de mayo de 2021

 

17:00 INAUGURACIÓN

  • Ignacio Para Rodríguez-Santana. Presidente de la Fundación Bamberg
  • Raquel Tapia. Directora general, Sanofi Genzyme Iberia
  • Raquel Yotti Álvarez, Directora General del Instituto de Salud Carlos III,  ISCII

17:30 1ª SESIÓN. LAS FRONTERAS DE LA INVESTIGACIÓN

En esta sesión debatiremos sobre las diferentes patologías hematológicas, las necesidades médicas no cubiertas y el estado del arte de la investigación en esta materia.

Moderador

  • Ignacio L. Balboa. Patrono de la Fundación Bamberg 

Ponentes

  • Manuel Posada. Director del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras, ISCIII
  • Teresa Chavarría Jiménez. Directora General de Investigación, Docencia y Documentación. Estrategia de Terapias Avanzadas. Comunidad de Madrid
  • Maria Eva Mingot-Castellano. Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla
  • Jorge Capapey. Presidente de la Asociación española de laboratorios de medicamentos huérfanos y ultra huérfanos, AELMHU
  • Manuel Pérez. Presidente de la Fundación MEHUER de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras. Presidente del Colegio Oficial de Farmacéuticos de Sevilla

18:30 2ª SESIÓN. LOS RETOS DEL ACCESO

Realizaremos una revisión de la normativa europea de medicamentos huérfanos, los incentivos a su investigación y desarrollo y los problemas de acceso al mercado, así como la equidad en relación a estos medicamentos.

Moderador

  • Ignacio Para. Presidente de la Fundación Bamberg

Ponentes

  • Juan Carrión Tudela. Presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras, FEDER
  • Francesc Palau Martínez. Coordinador Científico de la Estrategia de Enfermedades Raras del Sistema Nacional de salud
  • Daniel-Aníbal García Diego. Presidente de la Federación Española de Hemofilia, FEDHEMO
  • Juan Estévez Álamo. Área de Ensayos Clínicos. Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS)

19:25 LA VISIÓN DE LOS LEGISLADORES

  • Carmen Andres Añon, Portavoz adjunta de Sanidad del GS en el Congreso de los Diputados
  • Elvira Velasco Morillo, Portavoz de Sanidad del Grupo Popular en el Congreso de los Diputados
  • Juan Luis Steegman Olmedilla, Portavoz de Sanidad del GVox en el Congreso de Diputados

19:45 CLAUSURA

  • Arantxa Catalán. Head of Publics Affairs Spain. Sanofi
  • Ruben Moreno. Senador. Portavoz de la comisión mixta de la Unión Europea
  • Mario Mingo. Presidente del Consejo Asesor de la Fundación Bamberg 

20:00 FINALIZACIÓN DEL ACTO

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